Primul transplant de celule insulare pancreatice modificate genetic — un pas revoluționar în tratarea diabetului de tip 1

O echipă de cercetători de la Spitalul Universitar Uppsala din Suedia a marcat o premieră medicală: celule insulare pancreatice recoltate de la un donator uman, modificate genetic pentru a evita respingerea de către sistemul imunitar, au fost transplantate cu succes într-un pacient cu diabet de tip 1 și au funcționat timp de 12 săptămâni, fără administrarea de medicamente imunosupresoare.

Ce înseamnă acest progres?

• Celulele modificate sunt concepute să fie „hipoimune”: prin tehnologii de editare genetică (CRISPR-Cas12b), cercetătorii au înlăturat două gene responsabile de declanșarea unui răspuns imun și au crescut expresia proteinei CD47, un semnal de protecție celulară împotriva atacului imun.

• Aceste celule au fost agregate în structuri similare insulelor lui Langerhans (centrul de producție a insulinei din pancreas) și introduse în muschiul brațului, fără utilizarea imunosupresoarelor.

Rezultate promițătoare

• Pacientul — un bărbat diagnosticat cu diabet de tip 1 de peste 37 de ani — a avut niveluri stabile ale peptidei C, indicator al producerii de insulină endogenousă, iar valoarea HbA1c (medie a glicemiei pe termen lung) a scăzut cu aproximativ 42%, semn că echilibrul glicemic s-a îmbunătățit semnificativ.

• Investigațiile imagistice (RMN și PET) au confirmat supraviețuirea și funcționalitatea celulelor transplantate, fără semne de inflamație locală.

• Nu s-au înregistrat reacții adverse severe — doar patru reacții minore, fără legătură directă cu tratamentul sau imunosupresoarele (care nu au fost administrate).

De ce este importantă această realizare?

Această premieră demonstrează pentru prima dată că celulele insulare modificate pot supraviețui în organismul uman, pot produce insulină și pot rămâne active fără a fi nevoie de tratamente care suprimă sistemul imunitar. Dacă aceste rezultate vor fi confirmate în studii de lungă durată, această abordare ar putea deschide calea către vindecarea diabetului de tip 1, fără riscurile asociate tratamentelor imunosupresoare pe viață — o versiune terapeutică revoluționară a bolii.